Ισραηλινοί ερευνητές αναπτύσσουν ένα φάρμακο για τη θεραπεία της αμφιβληστροειδίτιδας pigmentosa, μιας ανίατης γενετικής ασθένεια των ματιών που προκαλεί εκφυλισμό και τύφλωση του αμφιβληστροειδούς σε νεαρή ηλικία, αναδημιουργώντας συμπλήρωμα που προέρχεται από ένα φυσικό συστατικό που δεν υπάρχει πλέον σε επαρκείς ποσότητες.
Η Retinitis pigmentosa πιστεύεται ότι επηρεάζει περίπου 1,5 εκατομμύριο ανθρώπους παγκοσμίως. Η ασθένεια εκδηλώνεται για πρώτη φορά νωρίς στη ζωή ενός ατόμου, ενώ τα συμπτώματα καθυστερημένης εμφάνισης εμφανίζονται στις αρχές έως τα μέσα της ενηλικίωσης. Αν και η πλήρης τύφλωση δεν είναι σίγουρη, μπορεί να συμβεί. Σε κάθε περίπτωση, η όραση του ασθενούς θα συνεχίσει να μειώνεται καθώς η ασθένεια επιδεινώνεται προοδευτικά.
Η ίδια η ασθένεια προκαλείται από μια γενετική μετάλλαξη, η οποία εμποδίζει το σώμα να απορροφήσει β-καροτίνη, μια χρωστική ουσία που είναι απαραίτητη για την όραση, η έλλειψη της οποίας οδηγεί σε επιδείνωση της όρασης και εκφυλισμό του αμφιβληστροειδούς.
Αν και δεν υπάρχει οριστική θεραπεία για την πάθηση, υπάρχουν πολλές διαφορετικές προτεινόμενες θεραπείες και φάρμακα.
Ωστόσο, ερευνητές στο BLAVATNIK CENTER του Πανεπιστημίου του Τελ Αβίβ για το Drug Discovery και το Sheba Medical Center κατάφεραν να συνθέσουν με επιτυχία μια σταθερή ανθρωπογενή μορφή 9-cis-β-καροτίνης, και επί του παρόντος αναπτύσσουν ένα φάρμακο που βασίζεται σε αυτό.
Η επικεφαλής της Μονάδας Ιατρικής Χημείας του BLAVATNIK CENTER Dr. Elvira Haimov δήλωσε :
"Η κύρια πρόκληση για την ανάπτυξη αυτού του φαρμάκου ήταν η χημική αστάθεια του δραστικού συστατικού 9-cis-β-καροτίνη, το οποίο αποσυντίθεται εύκολα παρουσία φωτός και οξυγόνου - ένα σημαντικό εμπόδιο τόσο στις διαδικασίες παραγωγής όσο και στη διάρκεια ζωής. Για την αντιμετώπιση αυτού του προβλήματος , αναπτύξαμε μεθόδους συντήρησης, κυρίως προσθέτοντας σταθεροποιητές και αντιοξειδωτικά. Σήμερα το έργο μας έχει φτάσει στο στάδιο της αναβάθμισης για να επιτρέψει την παραγωγή σε μεγαλύτερες ποσότητες. "
"Το φάρμακο που συνθέσαμε δοκιμάστηκε με επιτυχία σε νευρώνες του αμφιβληστροειδούς στο εργαστήριο", εξήγησε η διευθύνουσα σύμβουλος της BLAVATNIK CENTER, Dr. Ludmila Buzhansky.
"Μόλις μπορέσουμε να παράγουμε μια επαρκή ποσότητα, θα προχωρήσουμε στα επόμενα στάδια: περισσότερα πειράματα στο εργαστήριο και σε μοντέλα ποντικιών, ακολουθούμενα από κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους ασθενείς.Πιστεύουμε ότι θα χρησιμεύσει ως βάση για την ανάπτυξη ενός αποτελεσματικού φαρμάκου που μπορεί να σώσει την όραση πολλών ανθρώπων που πάσχουν από αμφιβληστροειδίτιδα. "
