Η θεραπεία ελπίδας του Παναγιώτη Ραφαήλ ολοκληρώθηκε σε νοσοκομείο στη Βοστώνη. Ο γιατρός του αποκαλύπτει την πορεία της υγείας του και πότε θα φάνουν τα πρώτα αποτελέσματα.

Πρόκειται για μια πρωτοποριακή πειραματική γονιδιακή θεραπεία, που όλοι ελπίζουν ότι στο τέλος θα βγει νικητής από αυτή τη μεγάλη μάχη και θα επιστρέψει με χαμόγελα στην Ελλάδα.

«Η θεραπεία ολοκληρώθηκε!! Το όνειρο μας, χάρη σε όλους εσάς, έγινε πραγματικότητα!! Σας ευχαριστούμε πολύ, η αγάπη σας μας έφερε εδώ!! Να είστε όλοι καλά!!!!», αναφέρει η σελίδα «Γίνε ο ήρωας του Παναγιώτη-Ραφαήλ» στο Facebook.

Να σημειωθεί πως τις προηγούμενες ημέρες ο Παναγιώτης Ραφαήλ είχε υποβληθεί σε ειδικές εξετάσεις, οι οποίες έδειξαν πως το αγοράκι μπορεί να λάβει τη συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία.

Δρ. Δάρρα, πότε θα είστε σε θέση να κάνετε μια εκτίμηση για την πορεία της υγείας του μικρού ασθενή;

Κυρία Μπιμπή, για όλα τα παιδιά που υποβάλλονται στη συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία, οι πρώτες εβδομάδες είναι κρίσιμες σε ό,τι αφορά τις τυχόν επιπλοκές από τη γονιδιακή θεραπεία. Εγχύουμε ενδοφλέβια τρισεκατομμύρια ιογενή γονιδιώματα ή φορείς στα σώματα των παιδιών και τα περισσότερα καταλήγουν στο ήπαρ προτού φτάσουν στο υπόλοιπο σώμα και στη συνέχεια στον εγκέφαλο και στο νωτιαίο μυελό.

Έτσι υπάρχει ο κίνδυνος δυσλειτουργίας του ήπατος. Παρακολουθούμε, λοιπόν, το ήπαρ και τα καρδιακά ένζυμα καθώς και το αίμα των ασθενών μια φορά την εβδομάδα για τον πρώτο μήνα και στη συνέχεια κάθε 2 εβδομάδες στο δεύτερο και τρίτο μήνα, για να δούμε αν όλα πάνε καλά. Αυτό είναι ένα πρωτόκολλο για όλα τα παιδιά με SMA που λαμβάνουν γονιδιακή θεραπεία.

Τι αναμένετε να δείτε από νευρολογική σκοπιά τον επόμενο μήνα και τι θα μπορούσατε να χαρακτηρίσετε ως βελτίωση αναφορικά με την υγεία του μικρού Παναγιώτη–Ραφαήλ;

Έχουμε δει βελτιώσεις σε ασθενείς εντός του πρώτου μήνα από την υποβολή στη γονιδιακή θεραπεία αλλά συνήθως χρειαζόμαστε 2-3 μήνες πριν σχηματίσουμε μια καλύτερη εικόνα της κατάστασης. Ωστόσο, κάθε ασθενής είναι διαφορετικός και δεν μπορούμε λοιπόν να κάνουμε προβλέψεις για κάθε μεμονωμένη περίπτωση. Οι ασθενείς με τύπου Ι νωτιαία μυϊκή ατροφία, ηλικίας μεγαλύτερης των 6 μηνών, έχουν μελετηθεί συστηματικά κατά τη διάρκεια των κλινικών μελετών που έχουν γίνει το πρόσφατο παρελθόν.

Πότε εκτιμάτε ότι ο μικρός Παναγιώτης–Ραφαήλ θα είναι έτοιμος να λάβει εξιτήριο από το νοσοκομείο σας και πότε θα μπορέσει να επιστρέψει στην Ελλάδα;

Μπορείτε να ρωτήσετε την οικογένεια γι’ αυτό, αλλά οι ασθενείς που έχουν καλή εξέλιξη της υγείας τους συνήθως μπορούν να φύγουν σε 2-3 μήνες. Αν όλα πάνε καλά, τα παιδιά δεν μένουν στο νοσοκομείο.